2023-07-27
2023年07月27日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺開發的名為“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液”（管線代號：BRL-301）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。該項IND針對的適應癥為“急性淋巴細胞白血病”，值得一提的是，BRL-301作為通用型異體CAR-T制劑，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點，此前在研究者發起的臨床試驗中，體現出了顯著的療效和高安全性。
CDE官網公示信息
邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品更具患者可及性！
作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研發的通用型細胞平臺（TyUCell®）開發的全新一代UCAR-T產品，主要利用基因編輯技術改造異體免疫細胞，有效避免了異體細胞移植中可能存在的GVHD和HVG風險，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化，該產品布局的適應癥領域為B細胞惡性腫瘤。
B細胞惡性腫瘤主要包括白血病和淋巴瘤。其中最常見的包括急性淋巴細胞白血病（ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤。ALL是一種異質性的白血病，現有的治療方法包括化療、靶向治療、BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑與造血干細胞移植治療，5年無疾病生存率僅為30%-40%。異體造血干細胞移植為最有效的挽救治療方案，但常常存在缺乏供體、并發癥多、疾病不易控制等問題，且移植成功的患者仍然存在很高復發幾率。目前，靶向CD19的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T ）在臨床證實能有效治療B細胞惡性腫瘤，并且相比傳統的自體CAR-T細胞，異體CAR-T細胞能極大拓展產品對患者治療的可及性，尤其是對于自體免疫細胞功能缺陷、發病迅速的血液腫瘤患者來說，異體CAR-T細胞能夠挽救大量這些在自體CAR-T細胞中無法獲益的患者。
而與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品具有以下臨床優勢：
1、極大的患者可及性
邦耀生物UCAR-T產品通過系統的基因編輯和改造已經實現有效的免疫逃逸，在治療過程中，無需對患者進行HLA分型篩選，實現真正的現貨可供，極大拓展了產品的適用范圍。并且目前已經實現了單次200人以上的生產規模，不僅極大降低了生產成本，還減少了患者的等待時間，極大提高了細胞治療產品在臨床使用中的便利性，在臨床治療中體現出了卓越的優勢。
2、更高的臨床安全性
邦耀生物UCAR-T產品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制。僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險，顯示出了極高的臨床安全性。
3、更優的臨床治療效果
邦耀生物UCAR-T產品的T細胞來自于年輕的健康供者，其活性遠遠優于長期血液病患者自身的免疫細胞，在回輸體內后具有極佳的擴增潛力和持久性。在產品前期的IIT研究中，邦耀生物的UCAR-T表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，快速實現疾病的完全緩解。
可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產品解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，實現療效、安全性與臨床可及性的全面提升，具有非常顯著的產業化優勢，且其優異的臨床安全性、治療效果和極低的生產成本能夠讓更多腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。未來，邦耀生物也將全力推動UCAR-T在自身免疫性疾病和實體腫瘤治療中的臨床轉化與應用，為廣大患者帶來更優的治療選擇。
